Pazar, Şubat 25, 2024

ÇOK OKUNANLAR

İLGİLİ YAZILAR

Devrim Niteliğinde Gen Düzenleme Tedavisi ile Kolesterol Seviyelerini Düşürme Umudu

Verve Therapeutics adlı biyoteknoloji firması, Massachusetts, Cambridge’de devrim niteliğinde bir gen düzenleme tedavisi olan VERVE-101’i tanıttı. Bu tek seferlik infüzyon tedavisi, kalp hastalıklarına yatkın genetik bozukluklara sahip bireyleri hedef alarak, CRISPR düzenleme teknikleriyle karaciğer gen hücrelerini modifiye ediyor. “Kötü” kolesterol olarak bilinen LDL-C’yi düşürmeyi amaçlayan bu tedavi, karaciğerdeki PCSK9 genini “kapatarak” arteriyel plak oluşumunun önemli bir etkenini azaltmayı hedefliyor.

VERVE-101, karaciğer genlerini hassas bir şekilde düzenlemek için CRISPR-Cas9 sistemini kullanıyor. Bu yöntem, LDL kolesterol seviyelerini düzenleyen önemli bir rol oynayan PCSK9 genini devre dışı bırakmayı içerir. Bazı gruplarda PCSK9’un yüzde 84’e kadar azaldığı ve yüksek doz tedavilerin LDL-C ile ilişkili proteinler üzerinde kalıcı etkiler gösterdiği gözlemlenmiştir. Bu tedavi, statinler ve PCSK9 inhibitörleri gibi yaygın olarak reçete edilen ancak sık sık yan etkilerle birlikte gelen günlük ilaçlara olan ihtiyacı ortadan kaldırma potansiyeli ile dikkat çekmektedir.

VERVE-101’in umut verici sonuçlarına rağmen, güvenliği endişe konusu olmuştur. Deneme, iki katılımcıda kardiyovasküler olaylar da dahil olmak üzere kritik durumlarla karşı karşıya kalmış, gen düzenlemenin daha geniş etkileri hakkında soruları gündeme getirmiştir. Genomun başka yerlerinde istenmeyen düzenlemelerin riski, bu tedavinin yaygın kullanıma doğru yolculuğunda önemli bir engel olarak kalmaktadır. Ayrıca, FDA’nın bu tür bir tedavinin tüketicilere sunulmadan önce 15 yıla kadar geniş çaplı bir çalışma gerektirdiği, bu yeni tedaviye karşı dikkatli bir yaklaşım sergilendiğini göstermektedir.

Verve Therapeutics, VERVE-101 için FDA’dan Yeni İlaç Araştırması Uygulaması için onay almış ve bu sayede Amerika Birleşik Devletleri’nde denemeler için yol açılmıştır. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’ta devam eden çalışmalar genişletilmiş ve daha geniş bir deneme için katılımcılar aranmaktadır. İnsanlar üzerinde temel düzenleme tedavisini kullanarak bir ilk olan Verve’nin yaklaşımı, kalp krizi ve felç riskini azaltmak için PCSK9’u hedeflemektedir. Bu yöntem, önceki CRISPR uygulamalarından önemli ölçüde farklılık göstererek, daha hassas ve potansiyel olarak daha güvenli bir alternatif sunmaktadır.

Bu tedavinin etkileri yalnızca kolesterol seviyelerini düşürmekle sınırlı değildir. Koroner arter hastalıklarını tedavi etme şeklinde bir paradigm değişimini önermektedir ve tek bir tedavinin ömür boyu süren ilaç rejimlerini değiştirebileceği bir geleceği düşündürmektedir. Ancak, önümüzdeki yol zorluklardan yoksun değildir. Güvenlik endişeleri ve uzun süreli çalışmalar gereksinimi, bu tür ileri tedavilerin ana akım sağlık hizmetlerine entegrasyonunun karmaşıklığını vurgulamaktadır. Bilim topluluğu ve düzenleyiciler bu zorluklarla mücadele ederken, VERVE-101, tıbbi tedavileri dönüştürmede gen düzenleme teknolojilerinin potansiyelinin ve tehlikelerinin bir kanıtı olarak durmaktadır.

Bizi Facebook ve Twitter ( X ) hesaplarımızdan takip edebilirsiniz.
Bilgesu Erdem
Bilgesu Erdem
tech and internet savvy, cat lover.

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz

POPÜLER İÇERİKLER